他の名前: Voxzogo; 酢酸ボソリチド
CAS NO .: 1480724-61-5
Molecular Formula: C176H290N56O51S3
分子量：4102.78
外観：白い粉
純度（HPLC）：99.0％
演算
1. 細胞シグナル伝達経路と遺伝子発現を調節する
2. 筋成長因子の活性を阻害し、筋細胞の増殖と筋組織の成長を促進します。
3. 骨形成タンパク質の活性を阻害し、骨の発達と再生を促進します。
ボソリチドについての説明
ボソリチドは、C 型ナトリウム利尿ペプチド (CNP) 類似体と呼ばれるペプチドの合成形態です。 これは、小人症の最も一般的な形態である軟骨無形成症の治療のために現在研究されている治験薬です。
ボソリチドは、骨成長の調節に関与する天然ホルモンである CNP の活性を模倣することによって機能します。 CNP は、成長板での骨の成長を担う細胞である軟骨細胞の増殖と分化の調節に役立ちます。
ボソリチドは、CNP を模倣することで、FGFR3 変異の影響を打ち消し、軟骨無形成症患者のより正常な骨の成長を促進することを目的としています。
軟骨無形成症の小児に対するボソリチドの安全性と有効性を評価した臨床試験では、有望な結果が示されています。 この薬は、軟骨無形成症患者の身長速度を高め、特定の骨格パラメーターを改善する可能性があることを実証しました。
